1月5日下午,国家唯一针对尘肺病(肺纤维化)在研的1.1类新药盐酸替洛肟生产商伯克生物在京宣布启动Ⅱ期临床试验。据悉,该药在国家科技攻关基金和“863计划”支持下,于2005年在北医三院启动Ⅰ期临床研究,进行了药代动力学及耐受性临床研究,并于2010年完成Ⅰ期临床研究获得总结报告。目前该药已经进入Ⅱ期临床试验研究阶段,参加临床试验的尘肺患者还在招募中。


尘肺病:我国最严重的职业病


我国是世界上尘肺危害最严重的国家之一,尘肺病是我国最严重的职业病,其特点是发病率高,病人肺部发生严重的纤维化病变,呼吸困难和影响劳动力,即使脱离工作现场,病变仍继续进展。国家卫计委发布的《2014年全国职业病报告》显示,尘肺病依旧位列我国职业病之首,占比近九成,病死率超过20%,被称为职业病的“头号杀手”。尘肺病又以煤工尘肺、矽肺最为严重,尘肺病患者中有半数以上为煤工尘肺。从行业分布看,煤炭开采和洗选业、有色金属矿采选业和开采辅助活动行业的职业病病例数较多,共占全国报告职业病例数的62.52%。但有关专家调查发现,能够做职业病诊断并在疾控中心登记的,仅为尘肺病患者的10%~20%。


截止目前,据不完全统计全国有750万尘肺病患者,根据有关部门的粗略估算,我国每年因职业病、工伤事故产生的直接经济损失过千亿。鉴于尘肺病是我国最严重的职业病,尘肺病患者众多,但国内外尚无一种经批准上市的、延缓和阻断尘肺病进展的有效治疗药物,因此,迫切需要寻找高效、低毒、使用方便的治疗尘肺病的药物。


尘肺病:不能呼吸的痛


尘肺病是由于长期吸入大量细微粉尘而引起的以肺组织纤维化为主的脏器致残性疾病,普遍症状是胸闷、胸痛、气短、咳嗽、全身无力,重者丧失劳动能力,甚至不能平卧,连睡觉都得采取跪姿,最后因肺功能衰竭,呼吸困难跪着而死,其状之惨,令人目不忍睹。


矽肺又称硅肺,是尘肺中最为常见的一种类型,是由于长期吸入大量游离二氧化硅粉尘所引起,以结节性肺纤维化为主要病变的疾病,表现为慢性进行性劳力性呼吸困难和肺功能障碍。矽肺是尘肺中最常见、进展最快、危害最严重的一种类型。我国每年有为2万例左右的尘肺新患者出现,尚无有效的治疗药物。


尘肺病不仅使患者承受身心痛苦,而且使患者逐渐丧失劳动能力,给患者个人、家庭和社会带来沉重负担。


伯克生物:加快新药临床试验


近几年,越来越多的人关注到尘肺病患者这一特殊群体,国家也出台了相应的举措。2017年1月,国家十部委联合发布了《关于加强农民工尘肺病防治工作的意见》;12月13日,国家卫计委发布《关于成立国家卫生计生委尘肺病诊疗专家委员会的通知》,决定成立国家卫生计生委尘肺病诊疗专家委员会。


在尘肺防治药物研究方面,我国处于领先地位。由于政府的高度重视,开发单位投入了研究力量筛选了大量化合物和中草药,试验用药曾有克矽平、汉防己甲素、磷酸羟基哌喹(抗矽一号)、有机铝制剂等。这些药物对提高人体抵抗力、改善症状、延缓病情有一定的作用。但这些药物都有明显的副作用,且汉防己甲素和抗矽一号均出现“反跳”现象。以上几种药均为试验使用,并未批准生产上市。


盐酸替洛肟是在筛选的1000多种化合物和中草药中发现的对实验性矽肺具有明显疗效的一种药物,且盐酸替洛肟副作用小。该药主要用于矽肺、煤工尘肺等疾病,盐酸替洛肟是国家唯一的针对尘肺病(肺纤维化)在研的1.1类新药,江苏伯克生物医药股份有限公司拥有全部知识产权,是唯一的研发与生产单位,中国疾病预防控制中心职业卫生与中毒控制所联合研制。


江苏伯克生物医药股份有限公司由国家“千人计划”特聘专家王飞博士于2010年6月创立,注册资本1.18亿元人民币。研发管理团队61人,本科以上45人,其中6位海外高层次留学人才,博士8位,硕士7位。公司专注于创新药物、功能食品、特医食品和健康管理等四个领域中产品的研究、生产及销售。


毕业于加州大学伯克利分校、获得分子及细胞生物学博士学位的王飞博士,出身普通农家,对尘肺农民工群体十分关心:“在伯克利读书期间,我从事过一个遗传性肺囊肿性纤维化的基因治疗研究。经过反复调研,发现国内外对尘肺新药研究极少,发达国家没有这个病,国内大家都在忙着为富贵病研究药,我的父亲也曾经是80年代进城的农民工,这些为国家现代化付出巨大的人群,如今居然没有人愿意为他们开发新药。”


2016年夏天,王飞博士携手公益组织“大爱清尘”,带领近20人的调研小组,冒着酷暑,奔赴湖南省安化县清塘铺镇,对八里村、罗洞村、龙坳坪、中石村、梧桐村等行政村的24户尘肺病患者家庭进行了实地调研、座谈,了解他们的生活状况、治疗记录、用药类别及效果、政策期待。


由于尘肺病治疗费用昂贵,大部分的穷苦农民根本负担不起。调查时一位患者告诉王博士:“发现的时候已经是三期尘肺,我们真是治不起了。”说着他拿起两盒药递给王博士,“你看,这药几百块钱一盒,只够吃一个月,而且只能维持病情,这病是个无底洞。”


的确,尘肺病无药可治,目前有的只是一些控制并发症的适应性的治疗,没有专门针对尘肺病的药物。王飞博士介绍:“国内目前正在研究治疗尘肺病治疗药物的,也只有我们伯克生物。伯克生物是国内唯一抗尘肺病新药——盐酸替洛肟的研发生产单位,目前已经启动Ⅱ期临床试验。我们正在加快临床试验,与时间赛跑,让尘肺病人早日有药可治,给他们带来希望!”


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联系方式


临床试验· 招募条件


受试者须符合下列全部条件才可入选:


1) 年龄18-75岁,男女不限;


2) 根据病史及相关检查,诊断为矽肺I期或II期的患者;


3) 用力呼气容积(FVC)占预计值≥40%,且总一氧化碳弥散量(DLCO)占预计值≥30%,且安静状态下呼吸室内空气动脉血氧分压(PaO2)≥55mmHg;


4) 自愿签署知情同意书。


受试者排除标准:


有以下情况之一者不能纳入本试验:


1) 未脱离粉尘接触者;


2) 未戒烟者,且应用支气管扩张剂后第1秒用力呼气容积(FEV1)/FVC <70%,FEV1占预计值%<50%者;


3) 活动性结核病或其他感染性疾病急性期患者;


4) 未控制的支气管哮喘;


5) 支气管扩张症,范围>1个肺段;


6) 其他类型尘肺病或间质性肺疾病;


7) 严重不可逆的眼部疾病,如视野缺损、视网膜病变等;


8) 有自身免疫疾病或严重的神经系统疾病者;


9) 心血管疾病,如下所列的任何标准:a. 入组前的6周内出现3级高血压,且治疗后未得到控制(≥160/100mmHg)者;b. 入组前6个月出现急性心肌梗死者;c. 入组前6个月内出现不稳定型心绞痛者;


10) 合并肺动脉高压的患者;


11) 血红蛋白≤90g/L或其他血液系统疾病的患者;




12) 肝肾功能异常:谷丙转氨酶(ALT)或谷草转氨酶(AST)>正常值上限2倍者,或血清肌酐(Cr)>正常值上限1.5倍者;


13) 癌症患者;


14) 正在妊娠期或计划妊娠的患者、哺乳期患者,或处于育龄期且试验期间以及试验结束后3个月内不能采取足够避孕措施的患者(足够的措施指口服避孕药、宫内节育器及屏障措施);


15) 精神疾病等不能配合完成研究的患者;


16) 入组前1个月内接受抗肺纤维化治疗,如服用吡非尼酮、双苄基异喹啉类生物碱(汉防已甲素)、聚乙烯嘧啶氮氧化物(克矽平)、磷酸喹哌、磷酸羟基喹哌、柠檬酸铝;


17) 正在参加其他临床试验者或3个月内参加过其他药物临床试验者